小核酸药物引爆全球创新药新赛道中国药企崛起成关键力量

财经那些事2025年10月31日 10:12消息，中信建投指出，小核酸药物全球产业多维突破，中国创新药企展现全球竞争力。

　　中信建投研报指出，小核酸药物因其能够靶向传统难以成药的靶点，并具备作用持久等优势，正逐步成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大药物类别。尽管其发展历程中曾遭遇挑战，但2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功范式，极大推动了行业的快速发展。目前，全球小核酸药物产业正在实现商业化盈利、适应症拓展、肝外递送技术突破以及双靶点治疗等多个方面的进展。中国企业在这一浪潮中与全球同行同步前行，展现出强大的国际竞争力。从行业发展趋势来看，小核酸药物的崛起不仅是技术进步的结果，更是医药创新模式转变的重要标志。随着递送技术的不断成熟和应用场景的持续扩展，该领域有望在未来几年内迎来更广泛的临床应用和商业价值释放。同时，中国企业的积极参与，不仅体现了国内生物医药产业的技术实力，也为全球药物研发格局注入了新的活力。

　　中信建投指出，小核酸药物领域在全球范围内实现了多方面的突破，中国创新药企在这一前沿领域展现出强大的全球竞争力。从当前的发展态势来看，小核酸药物作为新一代治疗手段，正在加速进入临床和商业化阶段。全球范围内的技术突破与产业布局不断推进，为中国药企提供了难得的机遇。与此同时，国内企业在研发、生产及国际化进程中的表现日益亮眼，逐渐在国际舞台上占据一席之地。这种竞争力不仅体现在技术层面，也反映在企业对市场趋势的敏锐把握和战略布局上。随着政策支持和技术积累的持续增强，中国创新药企有望在全球小核酸药物赛道中扮演更加重要的角色。

　　小核酸药物因其能够靶向传统药物难以作用的靶点，并具备长效作用等优势，正逐步成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大药物类别。尽管其发展历程中曾遭遇过挑战，但2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功的范例，极大推动了行业的快速发展。目前，全球小核酸药物产业在商业化盈利、适应症拓展、肝外递送技术以及双靶点开发等方面均取得显著进展。中国企业在这一领域与全球同行同步发展，展现出强大的国际竞争力。从行业发展趋势看，小核酸药物的崛起不仅拓宽了药物研发的边界，也为许多难治性疾病提供了新的治疗思路。随着技术的不断成熟和应用场景的拓展，这类药物有望在未来发挥更大的作用。同时，中国企业的积极参与，也表明我国在生物医药领域的创新能力正在不断提升，未来在全球竞争中将占据更加重要的位置。

　　小核酸药物正有望成为继传统化学药物和生物制剂之后的第三类药物。在小核酸药物的作用机制中，主要包括内吞作用、内体逃逸以及基因沉默三个关键步骤。其中，核心问题包括：①受体的选择，涉及受体的表达水平和内化速度；②优化递送系统以提升内体逃逸的效率；③通过化学修饰来增强药物的稳定性。与其它药物类型相比，小核酸药物具有靶点丰富、特异性强以及作用时间长等优势。对于创新型药企而言，小核酸药物还具备研发成功率较高、生产周期较短以及平台化优势显著等特点。回顾小核酸药物的发展历程，并非一帆风顺，曾因稳定性差、安全性等问题一度被多家药企暂停开发。2014年GalNAc技术的出现成为推动小核酸药物领域发展的关键转折点，为递送技术提供了一个可参考的“范式”。而肝外递送技术则预示着下一次更为广阔的技术突破。

　　全球小核酸药物产业迎来多方面的重大进展。①从商业化角度来看，Amvuttra 和 Leqvio 展现出成为重磅药物的潜力，全球领先企业 Alnylam 今年有望实现盈利。②从适应症拓展的角度来看，2025 至 2026 年将是适应症突破的关键验证期，减重适应症将进入初步验证阶段，中枢神经系统（CNS）适应症也将逐步展开探索，从间质性肾病（IT）向脊髓肌萎缩症（SC）方向推进。③从技术发展角度看，肝外递送技术正不断取得突破。TRiM、AOC 等新型肝外递送方式开始崭露头角。Avidity 公司研发的 AOC 药物 Del-zota 作为首款 AOC 药物，表现出优异的疗效，预计将在 2025 年底提交生物制品许可申请（BLA），并于 2026 年正式上市。此外，双靶点技术也取得重要突破，全球首款针对 PCSK9 和 APOC3 的双靶点小核酸药物已提交临床试验申请。

　　中国小核酸药企正展现出日益增强的全球竞争力。近年来，随着一批专注于小核酸创新药的企业崛起，国内在研的小核酸药物管线数量持续增长。像泊叶、瑞博等企业已与跨国制药公司（MNC）达成商业合作，显示出中国在该领域的国际影响力。从适应症布局来看，过去国内小核酸药物主要集中于心血管疾病和乙肝领域，但近年来逐渐向减重、中枢神经系统（CNS）等新方向拓展。从技术层面看，目前中国与海外在小核酸技术上并无明显代际差距，在特定靶点和适应症上具备开发首创（FIC）和最佳同类（BIC）药物的潜力。行业正处于FIC和BIC药物加速发展的阶段，预计在2026至2027年间将有一批新的分子进入临床前研究（IND），进一步推动中国在全球小核酸药物领域的地位提升。 **看法观点：** 中国小核酸药物的发展不仅体现了本土企业的技术突破，也反映了中国医药创新生态的不断完善。随着更多企业在国际舞台上获得认可，未来有望在全球药物研发中占据更加重要的位置。这一趋势值得持续关注，尤其是在适应症拓展和技术突破方面，或将为中国生物医药产业带来新的增长点。